FDA, Nadir Xəstəliklərin Dərman İnkişafı üçün Vahid, Məqsəd Üçün Uyğun Çərçivənin İnkişafı üçün Nadir Xəstəliklər Çərçivə Təşəbbüsünü işə salır.

.gov rəsmi olduğunu bildirir. Federal hökumət saytları çox vaxt .gov və ya .mil ilə bitir. Həssas məlumatları paylaşmazdan əvvəl federal hökumət saytında olduğunuzdan əmin olun.

Axtarış menyusu Axtar FDA Axtarışı təqdim et Seçilmiş Məhsul Problemi bildir FDA ilə əlaqə saxlayın FDA Rəhbər Sənədləri Geri çağırma, Bazardan Çıxarma və Təhlükəsizlik Xəbərdarlıqları Mətbuat Elanlar Xəbərdarlıq Məktubları Məsləhət Komitəsi En Espa'nın Məhsulları Qida Dərmanları Tibbi Cihazlar Radiasiya Yayan Məhsullar Peyvəndlər, Heyvanlar və Bioloji məhsullar FDA Qarışıq Məhsullar Haqqında Mövzular Tənzimləyici Məlumatlar Təhlükəsizlik Fövqəladə Hallara Hazırlıq Beynəlxalq Proqramlar Xəbərlər və Tədbirlər Təlim və Davamlı Təhsil Yoxlamalar və Uyğunluq Elm və Tədqiqat İstehlakçılar üçün Məlumat Xəstələr Sənaye Səhiyyə Peşəkarları Federal, Ştat və Yerli Rəsmilər Ana səhifə Xəbərlər və Hadisələr FDA Newsroom Mətbuat Elanları FDA Çərçivəsinin Təhlili Nadir Xəstəliklərin Dərman İnkişafı üçün Məqsəd Üçün Uyğun Çərçivə Bu bölmədə Mətbuat Elanları FDA Xəbər Relizləri

ABŞ-ın Səhiyyə və İnsan Xidmətləri Departamentinin (HHS) bir bölməsi olan ABŞ Qida və Dərman İdarəsi bu gün nadir xəstəliklər üçün dərman və bioloji vasitələrin inkişafını yenidən təsəvvür etmək üçün Nadir Xəstəliklər Çərçivə Təşəbbüsünü elan etdi. Yeni ağ kağızda qeyd olunduğu kimi, Təşəbbüs hər bir xəstəliyin nüanslarını, xəstə ehtiyaclarını, məhsul növünü və kiçik xəstə populyasiyalarında real şəkildə yaradıla bilən sübutları nəzərə alaraq nadir xəstəliklərin dərmanlarının inkişafı reallıqlarını əks etdirən optimallaşdırılmış, məqsədə uyğun çərçivə hazırlayacaqdır.

Xəstələrdən və xəstəlik tərəfdarlarından, sənayedən və başqalarından Nadir Xəstəliklər Çərçivə Təşəbbüsü ilə bağlı rəy almaq üçün FDA oktyabrın 28-də FDA-nın White Oak kampusunda görüş keçirəcək. Görüş FDA üçün Reyqan-Udall Fondu tərəfindən təşkil olunacaq.

"Nadir xəstəlikləri olan amerikalılar hər bir vəziyyəti eyni şəkildə müalicə edən tənzimləmə sistemini ödəyə bilməzlər" dedi HHS katibi Robert F. Kennedy, Jr. "Prezident Trampın rəhbərliyi altında FDA xəstələri mərkəzə yerləşdirmək və tənzimləmə tələblərini kiçik xəstə populyasiyalarının reallıqlarına uyğunlaşdırmaqla nadir xəstəliklərin dərmanlarının inkişafını yenidən nəzərdən keçirir. Biz lazımsız maneələri aradan qaldıracaq, elmi inkişaf etdirmə və qabaqlayıcı tədbirləri əhatə edəcəyik. FDA-nın ciddi standartları."

"Nadir xəstəliklərlə yaşayan xəstələrin və ailələrin təsdiqlənmiş müalicə variantları azdır və ya heç yoxdur və qeyri-müəyyənlik yükü onların həyatlarının hər hissəsinə yayıla bilər" dedi FDA komissarı vəzifəsini icra edən Kayl Diamantas, J.D. "Nadir xəstəliklər haqqında daha çox öyrəndikcə və onların səbəb olduğu əzabların genişliyini daha yaxşı başa düşdükcə, biz Amerikanın tənzimləmə sisteminin qalmasını təmin etməliyik ki, xəstələrin ehtiyaclarını ön planda tutmağa və onlara qarşı elmi cavab verməyə hazırıq. və onlara ehtiyacı olanlara təhlükəsiz və təsirli müalicələr gətirməyə kömək edin FDA, amerikalıların FDA-dan gözlədiyi ciddi standartları qoruyarkən, nadir xəstəliklərin dərmanlarının inkişafına daha ardıcıl, proqnozlaşdırıla bilən və innovativ yanaşma quraraq xəstələr üçün ciddi mübarizə aparacaq.

FDA uzun müddətdir ki, tənzimləmə çevikliyindən istifadə edir və nadir xəstəliklər üçün dərman və bioloji preparatların hazırlanmasında innovasiyaları dəstəkləmək üçün məqsədyönlü proqramlar hazırlayır. Bu səylər xəstələr və ailələr üçün əhəmiyyətli irəliləyişlərə səbəb oldu. Buna baxmayaraq, yalnız 5% və ya daha çox nadir hallarda FDA tərəfindən təsdiqlənmiş müalicə ilə FDA xəstələr, dərman istehsalçıları və provayderlərlə razılaşır ki, nadir xəstəliklər üçün təhlükəsiz və effektiv müalicələrin inkişafını sürətləndirmək üçün daha çox iş görülməlidir. Çərçivəni inkişaf etdirərkən FDA aşağıdakıları öhdəsinə götürür:

Təşəbbüs FDA-nın Nadir Xəstəliklərin İnnovasiya Mərkəzi tərəfindən idarə olunur, Komissar Ofisi, Biologiyanın Qiymətləndirilməsi və Tədqiqatı Mərkəzi və Dərmanların Qiymətləndirilməsi və Tədqiqatı Mərkəzi ilə əməkdaşlıq edir.